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胆管癌,这一潜藏在胆管上皮细胞背后的恶性杀手,因其起病隐匿、恶化迅猛的特性,历来令患者深受其害。长久以来,医学界对于胆管癌的治疗手段显得捉襟见肘,传统的手术、放疗与化疗虽然占据主导地位,但其疗效往往难尽人意。然而,随着科研的深入与药物的持续创新,一种革命性的药物——培米替尼(Pemigatinib,又名达伯坦/PEMAZYRE)横空出世,为胆管癌的治疗翻开了崭新的篇章。
培米替尼以其高选择性和强大的抑制力,精准地作用于成纤维细胞生长因子受体(FGFR),有效遏制了这一受体的异常活跃状态。通过这一机制,培米替尼成功地阻断了胆管癌细胞的增殖、侵袭以及新生血管的生成,从而直击病灶,为治疗胆管癌开辟了新的途径。值得一提的是,FGFR在多种肿瘤类型中均存在过度活跃或突变现象,尤其在胆管癌患者中,FGFR基因的融合或重排现象更是屡见不鲜。因此,培米替尼的出现无疑为这部分患者提供了新的治疗契机。
经过一系列严谨的临床研究验证,培米替尼在治疗胆管癌方面的卓越疗效和优异的安全性已得到了广泛认可。特别是在名为FIGHT-202的关键性Ⅱ期临床试验中,那些携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者,在接受培米替尼治疗后,其无进展生存期和总生存期均获得了显著的延长。更令人振奋的是,培米替尼在治疗过程中展现出了出色的耐受性和安全性,大部分患者出现的不良反应均属于轻度至中度范畴,且易于管理和控制。