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加奈索酮(ganaxolone):治疗CDKL5缺乏症的新希望

加奈索酮(ganaxolone),作为allopregnanolone的3β-甲基化合成衍生物,与黄体酮的代谢紧密相关。这种药物被归类为神经类固醇化合物,其内源性形式能够与GABAA受体有效且特异性地结合,从而加强其抑制作用。因此,它在抗焦虑、镇痛、抗惊厥、镇静、催眠和麻醉等多个方面显示出显著的治疗效果。

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与内源性神经类固醇相似,加奈索酮也是GABAA受体的正变构调节剂。这一特性使其在治疗某些神经系统疾病方面具有独特优势。2022年3月,美国FDA正式批准加奈索酮(商品名:ZTALMY)用于治疗与CDKL5缺乏症(CDD)相关的癫痫发作,标志着它成为首个专门针对CDD的FDA批准药物。随后,在2023年7月,欧盟EMA也给予了加奈索酮同样的批准,确认了其在治疗CDD相关癫痫发作方面的疗效和安全性。

加奈索酮的给药方式为口服混悬液,便于患者服用。一般建议每天三次与食物一同服用,并保持固定的服药时间以确保血药浓度的稳定。患者在服用加奈索酮时应严格遵循医嘱,不得随意更改剂量或服用次数。

然而,目前加奈索酮在国内尚未上市,这使得国内患者无法直接通过正规渠道购买到该药物。对于需要加奈索酮治疗的患者来说,他们可能需要寻求其他途径来获取这一药物。目前海外市场上,加奈索酮的规格为110ml,价格约为2700美元,换算成人民币约为19000元。但请注意,药品价格可能会因汇率波动而有所变化。

如果您对加奈索酮有任何疑问或需要进一步的帮助,请随时咨询专业的医学顾问或药剂师。他们将能够为您提供更详细的信息和指导。

更多药品相关信息请咨询药纷享客服,上市情况、有没有仿制药、价格多少
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