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加奈索酮(ganaxolone)是一种口服混悬液,用于治疗 2 岁及以上患有细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症 (CDD) 的癫痫患者,CDD 是一种罕见的遗传性疾病,会导致癫痫和其他发育问题。这是第一个也是目前唯一一个获得 FDA 批准的治疗这种疾病的药物。
加奈索酮只能凭处方获得,并且应由具有治疗癫痫患者经验的医生开始和监督治疗。加奈索酮可作为口服液体,通常每天服用 3 次。加奈索酮剂量由患者的体重决定。
如果患者使用加奈索酮有过敏反应迹象:荨麻疹;呼吸困难;脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀,请寻求紧急医疗帮助。
如果您的情绪或行为出现新的或突然的变化,包括新的或更严重的抑郁或焦虑、惊恐发作、睡眠困难,或者如果您感到冲动、易怒、激动、敌对、攻击性、不安、更加活跃或多说话,或者有自杀或伤害自己的想法。
加奈索酮的常见副作用可能包括:嗜睡;发烧;唾液过多或流口水;或者季节性过敏。这不是副作用的完整列表,并且可能会发生其他副作用。
目前,加奈索酮尚未在国内上市,因此患者无法直接从国内购买。而在海外,该药品有110ml规格销售,价格约为2700美元,折合人民币大约19000元。但请注意,药品价格可能会随汇率变动而有所调整。