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加奈索酮(ganaxolone)是一种 GABA A受体调节剂,通过调节大脑活动发挥作用。这个过程可以包括抑制导致癫痫发作和癫痫持续状态的异常放电,或恢复其他中枢神经系统疾病中受损的神经元活动的平衡。
由于加奈索酮可调节突触和突触外 GABA A受体,并且相对于其他已批准的抗癫痫药物而言是独一无二的,因此我们相信它有潜力治疗对其他可用药物耐药的癫痫发作。这些结合位点,包括突触外 GABA A受体,对于治疗癫痫持续状态和其他脑部疾病也可能很重要。
加奈索酮与其他神经类固醇一样,缺乏经典的激素活性,而是通过调节 GABA A受体直接发挥其作用。与其他抗癫痫药物类似,加奈索酮与显着的嗜睡和镇静作用有关 - 应指导患者在操作重型机械(例如驾驶)时小心谨慎。此外,抗癫痫药物可能会增加自杀行为和自杀意念的风险,尽管服用加奈索龙的患者尚未直接记录这种风险。在考虑加奈索酮治疗时,临床医生应平衡自杀想法或行为的风险与未经治疗的疾病的风险。
由于加奈索酮尚未在国内上市,患者目前在国内无法直接购买到该药品。而在海外市场上,加奈索酮110ml的售价大约是2700美元,相当于人民币约19000元。但需要注意的是,药品价格可能会受到汇率变动的影响而有所调整。