Daybue（trofinetide）用于治疗某种罕见的遗传性疾病（雷特综合征）。这种疾病会影响大脑的发育。Daybue可能有助于减轻雷特综合征的症状。

Daybue是一种甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸类似物，这意味着它类似于我们大脑中称为甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸（GPE）的天然物质。 Daybue如何帮助治疗 Rett 综合征尚不清楚，但人们认为它的作用类似于 GPE。这种药物有助于减少炎症、保护脑细胞并改善大脑信号。因此，它可以缓解雷特综合症的症状，如呼吸困难、言语问题和目光接触困难。

雷特综合症是一种罕见的遗传性疾病，会影响儿童的生长和发育。它不是从父母遗传给孩子的，而是由于特定基因的随机变化（突变）而发生的。这种情况多见于女孩。起初，孩子的成长似乎符合共同的发展里程碑。但后来，他们可能开始失去说话或使用双手的能力。雷特综合症的症状因人而异，但可能包括呼吸困难、行走困难、进食困难和整体生长迟缓。虽然雷特综合症无法治愈，但 Daybue是美国 FDA 批准的第一种也是目前唯一一种治疗这种疾病的药物。

Daybue目前没有在国内上市，Daybue是2023年3月在美国批准用于医疗用途的药物。据了解，海外上市的Daybue规格为200mg/ml，价格在10000美元左右，换算成人民币价格大概有70000多。如果您有Daybue方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。