数据显示，首创抑制剂恩西地平 enasidenib (Idhifa) 联合维奈克拉Venetoclax (Venclexta) 具有令人鼓舞的疗效和良好的耐受性安全性，这让针对 IDH2突变治疗复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 患者的研究人员感到兴奋。

复发/难治性 AML 患者的治疗仍然具有挑战性。恩西地平和维奈克拉的组合为患有 AML [和] IDH2突变的患者群体提供了一种潜在的选择，对于那些有资格接受同种异体干细胞移植的人来说，这种治疗可能是一种有效且较低强度的选择，可以实现缓解并过渡到移植。

1b/2 期 ENAVEN-AML 研究 (NCT04092179) 的结果显示，接受恩西地平和维奈克拉治疗的IDH2突变 AML 患者 (n = 23) 的总体缓解率 (ORR) 为 70%，其中完全缓解率为 57%反应（CR）率。中位缓解持续时间为 16.6 个月（95% CI，5.0-未达到 [NR]），6 名患者仍在研究中。 3 名患者在 CR 后进行了造血干细胞移植。

恩西地平在国内的上市时间尚未确定，因此患者暂时还无法在国内药房直接购买到该药品。然而，对于急需用药的患者来说，他们可以关注恩西地平的海外上市情况并寻找其他购药途径。在海外市场上，恩西地平原研版和仿制药版本的价格差异较大，但幸运的是也有性价比较高的仿制药版本可供选择。特别是在孟加拉齐斯卡和老挝卢修斯等地上市的仿制版更是价格亲民实惠，为国内患者带来了更多的用药希望和选择。