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恩西地平(Enasidenib)用于治疗IDH2 基因特定突变患者的复发性或难治性急性髓性白血病,该突变由美国 FDA 批准的 IDH2 伴随诊断测试确定。
异柠檬酸脱氢酶是柠檬酸循环中的关键酶。IDH 的突变形式会产生高水平的2-羟基戊二酸 (R-2-HG) 的 ( R )-对映体,并可能促进肿瘤的生长。IDH1 在细胞质中催化该反应,而IDH2在线粒体中催化该反应。在 AML 患者中,IDH2 突变比 IDH1 突变更常见,分别为 8% 至 19% 和 7% 至 14%。恩西地平通过降低线粒体中的总 (R)-2-HG 水平来破坏此循环。
然而,恩西地平也存在一些可能的副作用,如恶心、呕吐、腹泻、食欲减退等。因此,在使用该药物时,需要仔细遵循医生的建议,并监测患者的身体状况。
总的来说,恩西地平为具有IDH2基因突变的AML患者提供了新的治疗选择,其疗效和安全性在临床试验中得到了验证。但具体的治疗效果可能因个体差异而有所不同,因此需要根据患者的具体情况制定个体化的治疗方案。
恩西地平在国内尚未上市,但患者可以通过了解并购买海外版本来满足治疗需求。海外上市的恩西地平原研版规格为50mg*30片,价格约为35000美元,换算成人民币约为250000元,具体价格可能因汇率变化而有所调整。同时,在海外市场上也有性价比较高的恩西地平仿制药可供选择,同规格药品价格仅为2000多元,这为大部分患者家庭带来了用药的希望和实惠。如果您有恩西地平海外版本的需要,请咨询药纷享医学顾问进行了解。