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恩西地平(Enasidenib)是一种用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病的药物,患者用药前请咨询您的主治医生是否可以用药。
美国FDA批准恩西地平的依据是一项针对199名复发或难治性AML患者的单臂试验,这些患者均通过实时IDH2检测确认存在IDH2突变。该试验主要评估了治疗后无疾病迹象且血细胞计数完全恢复(即完全缓解或CR)的患者比例,以及治疗后无疾病迹象但血细胞计数部分恢复(即完全缓解伴部分血液学恢复或CRh)的患者比例。经过至少6个月的治疗期后,结果显示有19%的患者实现了CR,中位时间为8.2个月;而4%的患者实现了CRh,中位时间为9.6个月。此外,研究开始时依赖输血或血小板的157名AML患者中,有34%在接受IDHIFA治疗后不再需要输血。
患者使用恩西地平需要注意,在使用恩西地平过程中可能会发生称为分化综合征的不良反应,如果治疗不当可能致命。
恩西地平在国内尚未上市,因此患者无法直接在国内购买到该药品。然而,对于需要使用恩西地平的患者来说,他们可以探索海外的购买渠道。在海外市场上,恩西地平的原研版价格较高,50mg*30片的价格约为35000美元,相当于人民币250000元左右,具体价格还会随汇率波动而有所变化。不过,患者也可以考虑购买性价比更高的海外仿制版恩西地平,例如在孟加拉齐斯卡或老挝卢修斯上市的仿制版价格更为亲民。患者如果有更多海外版本的问题,请咨询药纷享医学顾问进行了解。