2015年10月23日，曲贝替定（Trabectedin）被美国FDA优先审批上市，用于治疗脂肪肉瘤(一种始于脂肪细胞的癌症)或平滑肌肉瘤(一种始于平滑肌组织的癌症)，这种肿瘤已经扩散到身体的其他部位，并且对于已经接受某些化疗药物治疗的人来说无法通过手术治疗。曲贝替定是一种叫做烷化剂的药物。它的工作原理是减缓或停止你体内癌细胞的生长。

曲贝替定是一种癌症药物，含有有效物质Trabectedin。它以粉末形式存在，被制成溶液用于输注(滴入静脉)。

平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤经常表达PD-L1，但通常对PD-1/PD-L1抑制(免疫检查点抑制剂)有抗性。曲贝替定被FDA批准用于平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤。本研究旨在评估晚期平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤患者使用抗PD-L1抗体avelumab治疗的安全性和有效性。

一项单组、开放性、1/2期研究测试了阿维单抗（avelumab）和曲贝替定治疗晚期平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤。I期部分评估了曲贝替丁(1、1.2和1.5 mg/m)的安全性和可行性2)和标准剂量的avelumab。II期部分的主要终点是RECIST 1.1的客观缓解率(ORR)。相关研究包括T细胞受体测序(TCRseq)、多重IHC和肿瘤基因表达。

33例患者可评估:24例为平滑肌肉瘤(6例子宫内，18例非子宫内)，11例为脂肪肉瘤。在第1阶段，在6名患者中的2名患者中观察到剂量限制性毒性(DLT ),剂量为1.2和1.5 mg/m2。第二阶段的推荐剂量(RP2D)为1.0毫克/立方米2trabectedin和800毫克的avelumab。在RP2D可评估的23名患者中，3名(13%)有部分缓解(PR ), 10名(43%)疾病稳定(SD)为最佳缓解。六个月PFS为52%；中位无瘤生存期为8.3个月。PR患者外周血单核细胞TCRseq的Simpson克隆性评分高于SD患者(0.182比0.067，P= 0.02)或进行性疾病(0.182对0.064，P = 0.01)。尽管该试验没有达到主要的客观反应率终点，PFS与曲贝替定以前的研究相比是有利的，值得进一步研究。具体疾病用药，建议咨询相关医生，禁止私自盲目用药。以免产生严重的不良反应。

目前曲贝替定还没有在中国上市，暂时没有办法直接在中国内地购买曲贝替定，有需要的患者可以从中国香港进行购买。曲贝替定规格为1mg的原研药价格是20000元一支，价格比较昂贵，但现在只有这一种曲贝替定上市，希望不久的将来曲贝替定也能在中国上市。