经过美国食品药品监督管理局（FDA）的严格审批，Rezdiffra（Resmetirom）正式获批，为非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者提供了新的治疗选择。NASH是一种严重的肝脏疾病，主要特征为肝脏脂肪变性及炎症反应，进而发展为中度至重度的肝纤维化。此次批准标志着Rezdiffra成为美国首个针对NASH的治疗药物。

Rezdiffra采用创新的每日一次口服疗法，其作用机制是通过激活甲状腺激素受体β（THRβ）蛋白质来发挥作用。在NASH患者中，这种蛋白质的活性受到损害，增加了疾病恶化和肝纤维化的风险。Rezdiffra通过提高THRβ的活性，旨在减缓NASH的进展，并防止肝脏进一步受损。

这一重大突破得益于多阶段临床试验的坚实数据支持，包括1期、2期和3期试验的结果。其中，最为关键的是正在进行中的MAESTRO-NASH三期临床试验（NCT03900429）。该研究于2019年启动，涉及超过1700名经活检证实的NASH和严重肝纤维化患者，他们接受了每日口服Rezdiffra 80毫克或100毫克的治疗或安慰剂。

对近千名试验参与者的分析显示，Rezdiffra在两个方面均表现出显著疗效。首先，与安慰剂相比，接受Rezdiffra治疗的患者在一年后NASH消退且纤维化未恶化的比例明显更高。其次，在纤维化缓解且NASH疾病活动无变化的患者中，Rezdiffra治疗组的比例也显著高于安慰剂组。这一疗效在不同性别、年龄、初始纤维化程度、NASH严重程度以及是否患有二型糖尿病的患者中均保持一致。

除了MAESTRO-NASH试验外，Rezdiffra在治疗NASH方面的疗效还得到了另一项3期研究——迈斯卓-NAFLD-1试验（NCT04197479）的进一步证实。目前，该研究仍在继续开放标签扩展阶段（NCT04951219），以收集更多关于该药物在肝硬化代偿良好患者中的安全性和生物标志物数据。