2024 年 3 月 21 日，美国食品和药物管理局批准 Duvyzat（givinostat）口服药物用于治疗六岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。 Duvyzat 是第一个被批准用于治疗所有 DMD 基因变异患者的非甾体药物。它是一种组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。

DMD是最常见的儿童期肌营养不良症，通常影响男性。这是一种罕见的神经系统疾病，由于缺乏称为肌营养不良蛋白的肌肉蛋白，导致进行性肌肉无力。随着时间的推移，肌肉会退化，导致行走和肌肉力量出现问题，最终导致呼吸问题，导致过早死亡。多年来，DMD 患者的预期寿命有所增加，一些患者的存活时间超过 30 岁。

Duvyzat 治疗 DMD 的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 18 个月的 3 期研究中进行了评估。主要终点是使用爬四级楼梯来测量肌肉功能时从基线到第 18 个月的变化。在整个研究过程中，所有参与者都继续接受标准的类固醇治疗方案，经过 18 个月的治疗后，与安慰剂相比，接受 Duvyzat 治疗的患者爬四级楼梯所需时间的下降具有统计学意义。接受 Duvyzat 治疗的患者从基线到第 18 个月爬四级楼梯的平均时间变化为 1.25 秒，而接受安慰剂的患者为 3.03 秒。

次要疗效终点是通过北极星动态评估 (NSAA) 评估的身体功能从基线到第 18 个月的变化，该量表通常用于评估患有 DMD 且能够行走的男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受 Duvyzat 治疗的患者 18 个月后 NSAA 评分恶化较少。

Duvyzat 最常见的副作用是腹泻、腹痛、血小板减少（可能导致出血增加）、恶心/呕吐、甘油三酯（体内的一种脂肪）增加和发烧。

Duvyzat 的处方信息包括警告，指出主治医生在开 Duvyzat 处方之前应评估患者的血小板计数和甘油三酯。血小板计数低于 150 x 10 ⁹ /L 的患者不应服用 Duvyzat。在治疗期间应按照建议监测血小板计数和甘油三酯，以确定是否需要改变剂量。中度或重度腹泻也可能需要调整剂量。 Duvyzat 还可能导致 QTc 延长，从而增加心律不齐的风险。服用某些药物也会导致 QTc 延长或患有某些类型心脏病的患者应避免服用 Duvyzat。

Duvyzat 的推荐剂量根据个人体重确定。它应该每天口服两次，与食物一起服用。

Duvyzat于2024年3月21日正式获得了美国FDA的批准上市。然而，关于它的价格信息目前仍然是个谜，同时，无论在国内还是海外，想要获得Duvyzat都相当不易。