Duvyzat （givinostat）用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)，以延缓症状和疾病进展。 Duvyzat 通过抑制与肌肉损伤有关的 HDAC 酶发挥作用。通过抑制 HDAC，Duvyzat 可以减缓这种肌肉萎缩疾病（DMD）的肌肉退化。 Duvyzat 可用于 6 岁及以上患者所有 DMD 基因变异。 Duvyzat 每日两次以口服混悬液形式与食物一起服用。

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是最常见的肌营养不良症类型，是一种导致进行性肌肉无力和损伤的遗传性疾病。 DMD 是由负责正确制造肌营养不良蛋白的基因突变引起的。如果没有适当的肌营养不良蛋白，肌纤维很容易受伤，引起炎症和肌肉再生问题，肌肉组织可能会被纤维化和脂肪组织取代。肌肉损伤会导致症状随着时间的推移而恶化，影响行走能力，最终影响心脏和呼吸肌，这是早期死亡的两个主要原因。

基于 EPIDYS 临床试验 (NCT02851797) 的积极结果，Duvyzat 于 2024 年 3 月 21 日获得美国 FDA 批准。该试验表明，与安慰剂组相比，使用 Duvyzat 的患者在完成四级爬楼梯评估的时间上具有统计学显着性和临床意义的差异。

Duvyzat是2024年3月21日刚刚被美国FDA批准上市，目前关于Duvyzat的价格还暂时不清楚。同时由于Duvyzat上市时间较短，所以无论是海内外都较难获得。如果您想了解更多关于Duvyzat的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。