Duvyzat（givinostat）是一种新型药物，专门针对杜氏肌营养不良症(DMD)进行治疗，旨在延缓病症的发展和减轻相关症状。其治疗机制是通过抑制与肌肉损伤紧密相关的HDAC酶来发挥效用。当这种酶受到抑制时，Duvyzat能够显著减缓DMD患者的肌肉退化速度。值得一提的是，Duvyzat适用于6岁及以上的所有DMD基因变异患者，为他们提供了新的治疗选择。患者在服用时，需要将Duvyzat的口服混悬液与食物一同服下，每日两次。

杜氏肌营养不良症是最为常见的肌营养不良症类型，属于一种遗传性进行性肌肉无力和损伤的疾病。该病源于负责肌营养不良蛋白正确制造的基因发生突变。当肌营养不良蛋白缺失或功能异常时，肌纤维变得异常脆弱，容易发生损伤，进而引发炎症和肌肉再生障碍。随着时间的推移，受损的肌肉组织可能会被纤维组织和脂肪组织所替代，导致症状逐渐加重。患者的行走能力会受到严重影响，甚至心脏和呼吸肌也会受累，这是导致早期死亡的两个主要原因。

基于EPIDYS临床试验(NCT02851797)的积极成果，Duvyzat在2024年3月21日获得了美国FDA的批准上市。该试验显示，与安慰剂组相比，使用Duvyzat治疗的患者在完成四级爬楼梯评估的时间上表现出了显著的统计学差异和临床意义。

尽管Duvyzat刚刚获得批准上市，其价格信息目前尚不明确。同时，由于上市时间较短，无论在国内还是海外市场，Duvyzat的获取都相对困难。然而，对于那些受DMD困扰的患者及其家庭来说，Duvyzat无疑为他们带来了新的希望和治疗选择。