Duvyzat （givinostat）是一种治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，其主要功效在于缓解疾病症状并延缓其发展。它通过抑制 HDAC 酶——一种与肌肉损伤紧密相关的酶——来发挥作用。通过这种抑制作用，Duvyzat 能够减缓 DMD 引起的肌肉退化进程。此外，Duvyzat 适用于所有年龄段在 6 岁及以上的 DMD 患者，并且不受基因变异类型的限制。在服用 Duvyzat 时，患者需要将口服混悬液与食物一起服用，每日两次。

最常见的 Duvyzat 副作用包括腹泻、恶心、呕吐、发烧、胃痛、血小板计数低和血液中脂肪含量增加。 10% 或更多接受该药物治疗的患者会出现这些副作用。

Duvyzat 可能会导致严重的副作用，包括心脏电活动的变化（称为QT 延长）。 QT 延长会增加出现一种称为尖端扭转型室性心动过速（Torsades de Pointes）的不规则心律的风险。如果您感到头晕、心跳不规则、头晕或失去知觉，请立即致电您的主治医生。

Duvyzat 可能会导致严重的副作用，包括：

血液中血小板计数低（血小板减少症）。血小板对于血液凝固很重要，其数量减少会导致出血或瘀伤的风险增加。您的医疗保健提供者将在您开始治疗前以及治疗期间定期检查您的血细胞计数，以发现任何血小板减少症的迹象。如果您发现皮肤上有任何异常出血或称为瘀点的红色或紫色小斑点，请立即致电您的医疗保健提供者。

血液中的脂肪（甘油三酯）水平增加。尽管您可能没有任何高甘油三酯的症状，但您的医疗保健提供者会在您开始服用此药之前以及在治疗期间定期进行血液检查，以检查您的甘油三酯水平。

经常出现水样稀便（腹泻）和呕吐。 Duvyzat 可引起呕吐和中度至重度腹泻。如果发生腹泻，您应该跟踪症状的频率和严重程度，喝大量的液体，并联系您的医疗保健提供者。

如果上述任何副作用症状无法得到控制，您的主治医生可能会改变您的剂量或停止治疗。

Duvyzat于2024年3月21日获得了美国FDA的上市批准，但目前关于它的价格信息仍然模糊不清。同时，无论是在国内还是海外市场，想要购买到Duvyzat都相当困难，其获取难度较大。如果患者有关于Duvyzat更多方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。