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Duvyzat(givinostat)作为治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,主要通过抑制与肌肉损伤紧密相关的HDAC酶来发挥疗效,从而减缓DMD引发的肌肉退化。这款药物适用于6岁及以上的DMD患者,且不受基因变异类型的限制。患者需将口服混悬液与食物一同服用,每日两次。
然而,服用Duvyzat时可能会伴随一些不良反应。最常见的不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、发烧、胃痛、血小板计数降低以及血液中脂肪含量上升,这些反应在10%或更多的接受治疗的患者中出现。
此外,Duvyzat还有可能引发更为严重的不良反应。其中包括心脏电活动的变化,如QT间期延长,这可能增加出现不规则心律(如尖端扭转型室性心动过速)的风险。若您感到头晕、心跳不规则或失去知觉,请立即联系您的主治医生。
另外,服用Duvyzat还可能导致血液中血小板数量减少(血小板减少症),增加出血或瘀伤的风险;也可能引发血液中甘油三酯水平上升。尽管这些变化可能不伴随明显症状,但您的医疗团队会在治疗前及治疗期间定期进行检查以监测这些指标。若您发现皮肤异常出血或出现红色或紫色小斑点(瘀点),请立即告知您的医疗团队。
若上述任何不良反应持续加重或无法得到有效控制,您的主治医生可能会调整药物剂量或决定停止治疗。因此,在服用Duvyzat期间,请务必密切关注身体状况并及时与医生沟通。
值得注意的是,Duvyzat于2024年3月21日获得了美国FDA的上市批准,但关于其价格信息目前尚不明确。同时,无论是在国内还是海外市场,Duvyzat的获取都存在一定的难度。如有关于Duvyzat的疑问或需求,请咨询专业医疗顾问以获取帮助。