2024年3月21日，美国食品和药物管理局正式批准了Duvyzat（即givinostat）口服药物的使用，该药物专门用于治疗六岁及以上患者所患的杜氏肌营养不良症（DMD）。值得一提的是，Duvyzat成为了首个获批的非甾体类药物，适用于治疗所有类型的DMD基因变异患者。作为一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，Duvyzat通过精准地针对疾病过程，有效降低炎症并减少肌肉损失，从而为患者带来新的治疗希望。

患者使用Duvyzat需要注意Duvyzat 有可能引发严重的副作用，具体包括：

一是可能引发血小板减少症，即血液中血小板数量减少。血小板在血液凝固过程中起着至关重要的作用，其数量减少将增加出血或瘀伤的风险。在开始治疗前及治疗期间，您的医生会定期检查您的血细胞计数，以便及时发现血小板减少的迹象。如果您发现皮肤出现异常出血或红色、紫色的小斑点（瘀点），请立即联系您的医生。

二是可能导致血液中甘油三酯水平升高。虽然高甘油三酯可能不会立即出现症状，但您的医生会在您开始服用 Duvyzat 前以及治疗期间定期为您进行血液检查，以监测甘油三酯水平的变化。

三是可能引发呕吐和腹泻。Duvyzat 有可能导致中度至重度的腹泻和呕吐症状。如果出现腹泻，您应记录症状的频率和严重程度，保持充足的水分摄入，并及时联系您的医生。

如果上述任何副作用症状持续加重或无法得到有效控制，您的主治医生可能会调整您的药物剂量或决定停止治疗。因此，请务必密切关注身体状况并及时与医生沟通。