2024年3月21日，美国食品和药物管理局正式批准了一款名为Duvyzat（即givinostat）的口服药物，该药物专门用于治疗六岁及以上患者所患的杜氏肌营养不良症（DMD）。值得骄傲的是，Duvyzat是首个获得批准的非甾体类药物，对所有类型的DMD基因变异患者均有效。作为一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，Duvyzat能够精准地针对疾病过程，有效降低炎症并减少肌肉损失，为患者带来了新的治疗选择。

然而，在使用Duvyzat时，患者需要特别注意以下几点：

首先，Duvyzat可能会引发血小板减少症，导致血液中血小板数量减少。血小板在血液凝固中起着至关重要的作用，数量减少可能会增加出血或瘀伤的风险。因此，在开始治疗前及治疗期间，医生会定期检查患者的血细胞计数，以便及时发现血小板减少的迹象。如果患者发现皮肤出现异常出血或红色、紫色的小斑点（瘀点），应立即联系医生。

其次，Duvyzat还可能导致血液中甘油三酯水平升高。虽然高甘油三酯可能不会立即出现症状，但医生会在患者开始服用Duvyzat前以及治疗期间定期为其进行血液检查，以监测甘油三酯水平的变化。

此外，Duvyzat有可能引发呕吐和腹泻症状。如果出现这些症状，患者应记录症状的频率和严重程度，保持充足的水分摄入，并及时联系医生。

需要注意的是，如果上述任何副作用症状持续加重或无法得到有效控制，主治医生可能会调整药物剂量或决定停止治疗。因此，患者在使用Duvyzat期间务必密切关注身体状况并及时与医生沟通。