2023年10月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式宣布，批准康奈非尼（Braftovi）与比美替尼（Mektovi）组合疗法，用于治疗经美国FDA认证的检测确认为BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌成年患者。

这一批准基于PHAROS（NCT 03915951）临床研究的积极结果，该研究采用开放标签、多中心、单臂设计，共纳入了98名BRAF V600E突变阳性转移性非小细胞肺癌患者。值得注意的是，这些患者之前未接受过BRAF或MEK抑制剂治疗。所有患者均接受了康奈非尼与比美替尼的联合治疗，并持续用药直至病情出现进展或无法耐受的毒性反应。

研究的主要疗效评估指标包括基于RECIST v1.1标准的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR），这些指标由独立审查委员会进行公正评估。结果显示，在59名初治患者中，ORR高达75%（95%可信区间：62-85），而中位DoR尚未达到可估计的阈值（95%可信区间：23.1至无法估计）。对于39名先前已接受过治疗的患者，ORR为46%（95%可信区间：30-63），中位DoR为16.7个月（95%可信区间：7.4至无法估计）。

关于安全性方面，康奈非尼联合比美替尼治疗非小细胞肺癌时最常见的不良反应（发生率≥25%）包括疲劳、恶心、腹泻、肌肉骨骼疼痛、呕吐、腹痛、视力障碍、便秘、呼吸困难、皮疹以及咳嗽。对于BRAF V600E突变阳性的非小细胞肺癌患者，推荐的用药剂量为康奈非尼450mg口服，每日一次，以及比美替尼45mg口服，每日两次。这一组合疗法的批准为患者提供了新的治疗选择，并有望进一步改善他们的生存质量。