伐奥克托品（Roctavian）是一种基于腺相关病毒5型（aa V5）的基因治疗载体，含有由肝脏选择性启动子驱动的凝血因子VIII互补DNA。该疗法的疗效和安全性此前在一项1-2期剂量递增研究中对患有严重血友病A的男性进行了评估，以评估伐奥克托品在男性重度血友病A（定义为因子VIII水平为每分升1 IU或更低）患者中的疗效和安全性。年龄至少为18岁且无既往抗AAV5抗体或凝血因子ⅷ抑制剂病史且一直接受凝血因子ⅷ浓缩物预防治疗的参与者接受单次6×1013每千克体重的伐洛克沙帕韦克病毒载体基因组。主要终点是输注后49至52周内因子VIII活性相对于基线的变化（通过发色底物测定法测量）。次要终点包括年化因子VIII浓缩物使用和出血率的变化。安全性评估为不良事件和实验室检测结果。

总体而言，134名参与者接受了输液并完成了超过51周的随访。在132名人类免疫缺陷病毒阴性的参与者中，第49周到52周的平均因子VIII活性水平增加了每分升41.9 IU（95%置信区间为34.1到49.7；P < 0.001中值变化，每分升22.9国际单位；四分位数范围，10.9至61.3）。在从一项前瞻性非干预性研究中招募的112名参与者中，输注第4周后因子VIII浓缩物使用和治疗出血的平均年化率分别下降了98.6%和83.8%（两种比较均P《0.001）。所有参与者至少有一次不良事件；134例中有22例（16.4%）报告了严重不良事件。134名参与者中有115名（85.8%）出现丙氨酸氨基转移酶水平升高，并使用免疫抑制剂进行控制。其他最常见的不良事件是头痛（38.1%）、恶心（37.3%）和天冬氨酸转氨酶水平升高（35.1%）。没有任何参与者出现因子VIII抑制剂或血栓形成。

在患有严重血友病A的患者中，与因子VIII预防相比，伐奥克托品治疗可产生内源性因子VIII，并显著减少出血和因子VIII浓缩物的使用。