400-001-9769
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伐奥克托品（Roctavian）是针对血友病A的一种创新基因治疗方法。它借助腺相关病毒5型（AAV5）作为载体，将凝血因子VIII的互补DNA，通过肝脏特异性启动子进行驱动，传递到患者体内。为了验证该疗法的有效性和安全性，曾进行了一项1-2期的剂量递增研究，主要针对患有重度血友病A的成年男性患者。
在这项研究中，患者接受单次、固定剂量的伐奥克托品治疗。研究的重点是观察治疗后49至52周内，凝血因子VIII活性的变化，并与治疗前的基线水平进行对比。此外，还关注了患者年化凝血因子VIII浓缩物的使用量和出血率的变化，以此来评估治疗效果。同时，对整个治疗过程的安全性也进行了全面监测，包括记录不良事件和定期的实验室检查结果。
研究结果显示，接受治疗的患者在治疗后凝血因子VIII的活性水平有显著提升，同时他们年化凝血因子VIII浓缩物的使用量和出血率均有大幅下降。虽然所有患者都经历了至少一次不良事件，但严重不良事件的发生率相对较低。最常见的不良反应包括头痛、恶心以及肝酶水平的升高，但这些都在可控范围内内，并且没有出现凝血因子VIII抑制剂或血栓形成的情况。
综上所述，对于患有重度血友病A的患者而言，使用伐奥克托品治疗不仅能有效刺激内源性凝血因子VIII的产生，还能显著减少出血事件和对外源性凝血因子VIII浓缩物的依赖。