美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准了一款名为伐奥克托品（Roctavian）的创新药物，该药物专门针对患有严重血友病A的成年患者进行治疗。这些患者由于先天性第八因子（FVIII）缺陷，其FVIII活性低于1 IU/dL，并且在FDA认可的检测中未检出5型腺相关病毒（AAV5）抗体。

伐奥克托品通过单次剂量输注方式给药，这标志着它成为首个获得批准用于治疗重度甲型血友病的基因疗法。此次批准是基于一项关键的3期临床试验——GENEr8-1研究（ClinicalTrials.gov标识符: NCT03370913）的数据。该研究深入评估了伐奥克托品在134名患有严重血友病A的成年男性中的治疗效果和安全性。所有患者均通过单次静脉输注方式接受伐奥克托品治疗，并进行了长达3年的持续跟踪观察。

在接受基因治疗的这群患者中，有112名患者在接受FVIII预防治疗前至少6个月内，前瞻性地收集了他们的基线年化出血率（ABR）数据。令人振奋的是，与接受常规FVIII预防治疗时的基线ABR相比，这些患者在接受伐奥克托品治疗后，平均ABR显著降低了52%。具体来说，他们的年化出血次数从治疗前的平均5.4次减少到了治疗后的2.6次（ABR的平均差异为-2.8，95%可信区间为-4.3至-1.2次出血/年）。这一显著成果不仅达到了预先设定的非劣效性界限（即3.5次出血/年），更进一步证明了伐奥克托品在治疗严重血友病A中的有效性。

严重A型血友病的成年患者往往背负着沉重的疾病负担，他们需要频繁接受输液治疗，并面临着高风险的健康并发症，如无法控制的出血和不可逆的关节损伤。伐奥克托品作为首个针对严重血友病A的基因疗法获得批准，预示着治疗方式的革新。通过单次一次性输注，患者有望在多年内有效控制出血，从而显著改善生活质量。