美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准创新药物伐奥克托品（Roctavian）用于治疗病情严重的血友病A成年患者。这些患者存在先天性第八因子（FVIII）缺陷，且其FVIII活性低于1 IU/dL。特别值得一提的是，该药物仅适用于在FDA特定测试中未检测出5型腺相关病毒（AAV5）抗体的患者。

伐奥克托品通过单次剂量输注方式给药，这一创新性的基因疗法在重度甲型血友病治疗领域尚属首例。此次批准主要依据的是3期临床试验GENEr8-1（ClinicalTrials.gov标识符: NCT03370913）的数据。该研究深入评估了伐奥克托品在134名患有严重血友病A的成年男性中的治疗效果与安全性。在这项长期研究中，所有参与者均通过静脉输注方式单次接受伐奥克托品治疗，并接受了长达3年的细致随访。

在接受这一创新基因治疗的134名患者中，有112名患者在接受常规FVIII预防治疗前，至少前瞻性收集了6个月的基线年化出血率（ABR）数据。令人振奋的是，与接受常规FVIII预防治疗时的基线ABR相比，这些患者在接受伐奥克托品治疗后，平均ABR显著降低了52%。具体来说，接受伐奥克托品治疗后的平均ABR为每年2.6次出血，而接受常规治疗的平均ABR则为每年5.4次出血。这一显著差异（平均差异为-2.8，95%可信区间为-4.3至-1.2次出血/年）充分证明了伐奥克托品的卓越疗效。该研究的结果不仅符合，更是超越了预先设定的非劣效性界限（即每年3.5次出血），从而强有力地印证了伐奥克托品在治疗严重血友病A中的有效性。

严重A型血友病的成年患者常常背负着沉重的疾病负担，他们需要频繁接受输液治疗，并时刻面临着健康并发症的高风险，如无法控制的出血和不可逆的关节损伤等。伐奥克托品作为首个获批用于治疗严重血友病A的基因疗法，不仅为患者带来了新的治疗选择，更有可能彻底改变我们对这一疾病的治疗方式。通过单次一次性输注，患者有望在多年内有效控制出血，从而显著提高生活质量。