凡德他尼（Vandetanib）是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，特别在治疗甲状腺髓样癌（MTC）方面显示出了显著的效果。这种药物通过抑制肿瘤细胞中的EGFR（表皮生长因子受体）、VEGFR（血管内皮生长因子受体）和RET等酪氨酸激酶的活性，从而减缓或阻止癌细胞的生长和扩散。

在一项主要研究中，对于无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位的甲状腺髓样癌成人患者，凡德他尼比安慰剂（一种模拟治疗）更有效。该研究涉及 331 名患者，有效性的主要衡量指标是无进展生存期（患者的疾病没有恶化的情况下生存的时间）。平均而言，服用凡德他尼的患者在疾病没有恶化的情况下存活了 30.5 个月，而服用安慰剂的患者则为 19.3 个月。

在第二项主要研究中，凡德他尼被给予 9 至 17 岁患有遗传性甲状腺髓样癌的儿童。有效性的主要衡量标准是“总体缓解率”（ORR），它考虑了疾病的几个特征。在接受凡德他尼治疗的 16 名儿童中，7 名（44%）在 ORR 量表上有部分缓解，这与成人的缓解率相当。服用凡德他尼的儿童平均可以存活 46 个月，病情不会恶化。

然而，凡德他尼也有可能带来一些常见的副作用，如腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、乏力、食欲不振以及胃痛等。在研究报告的案例中，有5例患者因严重不良反应而死亡，这些不良反应包括呼吸并发症、心脏衰竭和血液中细菌感染（败血症）等。

总的来说，凡德他尼作为一种创新药物，为甲状腺髓样癌患者提供了新的治疗选择。然而，考虑到其可能的副作用和风险，患者在使用前应咨询专业医生并严格遵守医嘱。同时，进一步的研究仍在进行中，以探索凡德他尼在治疗其他类型癌症以及减少副作用方面的潜力。