2020年4月29日，美国食品和药物管理局批准尼拉帕尼niraparib（ZEJULA，葛兰素史克）用于对一线铂类药物完全或部分缓解的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者的维持治疗为基础的化疗。

PRIMA (NCT02655016) 是一项双盲、安慰剂对照试验，该试验将 733 名患者随机分配至尼拉帕尼组或匹配的安慰剂组，对疗效进行了调查。患者对一线铂类化疗有完全或部分反应。  

主要疗效结果指标无进展生存期 (PFS) 首先在同源重组缺陷人群中进行测试，然后在总体人群中进行测试，并根据 RECIST 1.1 通过盲法独立中央审查来确定。测试肿瘤样本的同源重组缺陷状态；同源重组缺陷的定义是存在肿瘤乳腺癌易感基因 (tBRCA) 突变或基因组不稳定性评分 (GIS) ≥42。则开始针对该适应症的治疗不需要 FDA 批准的伴随诊断。

该试验表明，在同源重组缺陷和总体人群中，与安慰剂相比，随机接受尼拉帕尼治疗的患者的 PFS 具有统计学上的显着改善。在同源重组缺陷人群中，接受尼拉帕利治疗的患者的中位 PFS 为 21.9 个月（19.3，NE），而接受安慰剂的患者为 10.4 个月（8.1，12.1）（HR 0.43；95% CI：0.31，0.59；p<0.0001）。接受尼拉帕尼治疗的患者总体人群中位 PFS 为 13.8 个月（11.5，14.9），而接受安慰剂的患者为 8.2 个月（7.3，8.5）（HR 0.62；95% CI：0.50，0.76；p<0.0001）。

在 PRIMA 试验中，≥10%接受尼拉帕尼治疗的患者中最常见的不良反应是血小板减少、贫血、恶心、疲劳、中性粒细胞减少、便秘、肌肉骨骼疼痛、白细胞减少、头痛、失眠、呕吐、呼吸困难、食欲下降、头晕、咳嗽、高血压、AST/ALT 升高和急性肾损伤。

用于晚期卵巢癌一线维持治疗的推荐尼拉帕尼剂量基于体重或血小板计数。对于体重低于 77 公斤（170 磅）或血小板计数低于 150,000/μL 的患者，推荐剂量为每日一次口服 200 毫克。对于体重大于或等于 77 公斤（170 磅）且血小板计数大于或等于 150,000/μL 的患者，推荐剂量为每日一次口服 300 毫克。

尼拉帕尼的国产仿制药已在国内上市，并已成功加入医保药品名单，患者可直接在医院药房购买。其标准规格为100mg*30粒，市场价格在数千元之间，可咨询当地医院了解具体价格。另外，海外市场上也有仿制版的尼拉帕尼出售，同样规格在国内的价格大约是1000多元。而老挝东盟的尼拉帕尼，特别是90粒装的版本，价格仅为3000多元，表现出极高的性价比。