尽管尼拉帕尼（Niraparib）一线维持治疗与早期、短暂的胃肠道（GI）症状增加有关，但与接受 PARP 抑制剂治疗的患者相比，接受 PARP 抑制剂治疗的患者总体健康相关生活质量（HRQOL）并未出现恶化。

尼拉帕尼组 (n = 487) 和安慰剂组 (n = 246) 患者在整个试验期间的所有仪器和所有时间点的 PRO 依从率均保持在 80% 以上。尼拉帕尼组和安慰剂组之间的全球健康/整体生活质量和身体功能基线评分的最小二乘 (LS) 平均变化相似，并且随着时间的推移，它们通常保持一致。

对于全球健康/整体生活质量，尼拉帕尼组 (n = 478) 的基线 LS 平均得分为 71.5，而安慰剂组 (n = 243) 的 LS 平均得分为 70.2。在第 18 个周期，尼拉帕尼组 (n = 102) 的 LS 平均评分为 77.0，安慰剂组 (n = 38) 的 LS 平均评分为 73.5。关于身体功能，尼拉帕尼组在基线 (n = 479) 和第 18 个周期 (n = 101) 的 LS 平均评分分别为 81.0 和 86.2。在安慰剂组中，基线时的得分为 78.7 (n = 244)，第 18 个周期时的得分为 83.7 (n = 38)。

从第 3 周期到第 18 周期，接受尼拉帕尼治疗的患者的疲劳 LS 平均评分较基线分数有轻微下降趋势，表明症状有所改善，安慰剂 LS 相对于基线评分（疲劳）的平均变化在第 18 个周期中保持一致，与尼拉帕尼相比没有差异。在第 18 个周期中，各个治疗组的疼痛症状 LS 平均评分相对于基线的变化基本相似。

值得注意的是，PRO 分析的结果还表明，接受尼拉帕尼治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，胃肠道症状（包括恶心/呕吐、食欲不振和便秘）的 LS 平均评分相对于基线的变化更高。这些差异主要发生在早期治疗期间，治疗组之间的差异在第 9 个周期后恶心/呕吐和第 5 个周期后食欲不振得到解决。

2020年4月，美国FDA批准尼拉帕尼用于对一线铂类化疗完全或部分缓解的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者的维持治疗，无论生物标志物状态如何。该监管决定得到了 PRIMA 先前数据的支持。

这项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究纳入了根据国际妇产科联合会分期组织学诊断为 III/IV 期高级别浆液性或子宫内膜样卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的患者。1患者需要在至少 6 个且不超过 9 个总周期的一线铂类化疗后达到部分缓解 (PR) 或完全缓解 (CR)。

纳入的患者以 2:1 的方式随机分配，以 28 天为一个周期，每天接受一次尼拉帕尼维持治疗或安慰剂治疗，直至出现疾病进展或出现不可接受的毒性。主要终点是无进展生存期，次要终点包括总生存期、首次后续治疗时间、第二次进展时间、PRO 和 QOL。

在 HRQOL 分析中，LS 均值变化用于评估随时间变化的 PRO，并在整个治疗周期的第 18 个周期报告结果，总体人群中位随访时间为 13.8 个月。使用重复测量的混合效应模型估计 LS 相对于基线的平均变化，以解释数据变异性。

与尼拉帕利已知的安全性一致，接受尼拉帕利治疗的患者自我报告，在 EORTC QLQ-C30 上，恶心、呕吐、食欲不振和便秘的胃肠道症状比接受安慰剂的患者更严重，除了便秘之外，恶化并未达到最小临床重要差异 [± 10 点变化] 的阈值，并且是暂时的，治疗组之间的差异在第 9 个周期后消失。

PRIMA 试验期间收集的 PRO 数据表明，虽然在治疗早期自我报告的胃肠道症状短暂增加，但尼拉帕尼维持治疗并未对铂类药物获得 CR 或 PR 的卵巢癌患者的总体 HRQOL 产生不利影响为基础的化疗。这些数据支持尼拉帕尼是卵巢癌患者一线维持治疗的一种耐受性良好的选择。