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晚期甲状腺髓样癌尚无有效的治疗方法。凡德他尼Vandetanib是一种每天口服一次的RET激酶、血管内皮生长因子受体和表皮生长因子受体信号抑制剂,此前在一项对晚期遗传性MTC患者的II期研究中显示出抗肿瘤活性。
在一项主要研究中,对于不能通过手术切除或已经扩散到身体其他部位的成人甲状腺髓样癌,凡德他尼Vandetanib比安慰剂(一种虚拟治疗)更有效。这项研究涉及331名患者,有效性的主要衡量指标是无进展生存期(患者在疾病没有恶化的情况下存活的时间)。平均而言,服用凡德他尼Vandetanib的患者在疾病没有恶化的情况下存活了30.5个月,而服用安慰剂的患者存活了19.3个月。
在第二项主要研究中,凡德他尼Vandetanib用于9至17岁患有遗传性甲状腺髓样癌的儿童。有效性的主要衡量标准是“总体反应率”(ORR),它考虑了疾病的几个特征。在接受凡德他尼Vandetanib治疗的16名儿童中,7名(44%)在ORR量表上有部分反应,与成人的反应率相当。服用凡德他尼Vandetanib的儿童平均存活46个月,疾病没有恶化。
凡德他尼Vandetanib还没有被批准在国内上市,暂时不能再国内购买到该药物,患者可以通过海外直邮的方式购买到阿斯利康出品的原研版的凡德他尼Vandetanib规格为300mg*30片,售价大概在31500元。