凡德他尼Vandetanib是一种口服活性、小分子、多靶点酪氨酸激酶抑制剂，作用靶点为血管内皮生长因子受体(VEGFR)-2和-3、表皮生长因子受体(EGFR)和转染期间重排(RET)酪氨酸激酶受体，凡德他尼Vandetanib对上述靶点具有强效抑制活性。

一大型(n=331)随机、双盲、多国ZETA试验对不可切除、局部晚期或转移性、遗传性或散发性甲状腺髓样癌患者每日一次服用300 mg的凡德他尼Vandetanib与安慰剂进行了比较。在中位数为2年的随访期内，在主要终点(即无进展生存期(PFS ))和一系列次要终点(包括客观缓解率、疾病控制率、疼痛恶化时间和降钙素生化反应率)方面，凡德他尼Vandetanib显示出优于安慰剂的统计学显著临床益处。

根据基线特征和疾病状态，凡德他尼Vandetanib的PFS获益在患者亚组中基本一致。虽然RET突变状态和临床结果之间的相关性在本试验中无法明确评估，但值得注意的是，在散发性疾病患者中，凡德他尼Vandetanib不仅在确认有RET突变的亚组中表现出PFS益处，而且在RET突变状态未知的亚组中也表现出PFS益处。在ZETA试验中，凡德他尼Vandetanib的耐受性通常良好；根据标准临床实践，大部分不良事件是可控制的，无论是单独使用还是联合使用凡德他尼Vandetanib减少剂量。最值得关注的不良事件是校正后的QT间期延长，特别是考虑到药物的终末消除半衰期较长。