400-001-9769
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恩西地平（Enasidenib），一种针对异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的急性白血病患者的靶向治疗药物。它通过抑制突变的IDH2酶活性，恢复细胞正常代谢，从而达到治疗目的。
恩西地平是IDH2突变的特异性抑制剂。当IDH2基因发生突变时，会产生异常的代谢产物，导致细胞增殖失控，最终形成白血病。恩西地平能够与这些突变的酶结合，抑制其活性，降低异常代谢产物的生成，从而抑制白血病细胞的生长。
在临床试验中，恩西地平表现出了显著的治疗效果。例如，在某项针对IDH2突变的AML患者的开放标签1b/2期试验中，与阿扎胞苷单药治疗相比，恩西地平联合阿扎胞苷的治疗方案显著提高了患者的总体缓解率。此外，另一项研究表明，恩西地平单药治疗带有IDH2突变的复发或难治性AML患者，总体反应率达到了40.3%，其中完全缓解率为19.3%。这些数据充分证明了恩西地平在治疗急性白血病中的有效性。
在临床试验中，恩西地平的安全性也得到了验证。虽然患者可能会出现一些副作用，如恶心、呕吐、腹泻等，但这些都是轻微至中度的不良反应，并且可以通过适当的医疗管理得到有效控制。整体来看，患者对恩西地平的耐受性良好，这使得持续治疗成为可能。