美国食品和药物管理局批准Xolremdi（mavorixafor）胶囊，用于12岁及以上患有WHIM综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常）的患者，以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞。

Xolremdi是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，是第一种专门用于治疗WHIM综合征患者的疗法。WHIM综合征是一种罕见的由CXC R4通路功能障碍引起的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症的综合征。

WHIM综合征患者的特征性血液中性粒细胞（中性粒细胞减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）水平较低，并经历严重和/或频繁的感染。

FDA对Xolremdi的批准是基于4WHIM期试验结果。

Xolremdi的疗效通过中性粒细胞绝对计数（ANC）、淋巴细胞绝对计数（ALC）的改善和感染的减少来确定。

Xolremdi治疗组与安慰剂组相比，中性粒细胞绝对计数（TAT-ANC）超过阈值（≥500个细胞/微升）的时间增加；与安慰剂组相比，淋巴细胞绝对计数（TAT-ALC）超过阈值（≥1000个细胞/微升）的时间增加。

Xolremdi的疗效在由总感染评分和总疣变化评分组成的复合终点中使用胜率法进行了进一步评估。

对这一复合终点的各个组成部分的分析显示，与安慰剂治疗患者相比，Xolremdi治疗患者的总感染评分（按感染严重程度加权）降低了约40%。

在52周内，Xolremdi治疗组和安慰剂治疗组的疣总变化分数没有差异。与安慰剂治疗患者相比，Xolremdi治疗还使年感染率降低了60%。