培美替尼（Pemigatinib）是一种针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）的强效选择性口服抑制剂，特别针对FGFR1、FGFR2和FGFR3亚型。这种药物在治疗FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤以及既往接受过治疗的成人局部晚期或转移性不可切除胆管癌中显示出显著的疗效。

培美替尼通过抑制FGFR1的酪氨酸激酶活性，阻断下游信号通路的传导，从而抑制携带FGFR1重排突变的肿瘤细胞的增殖和存活。这一机制为淋巴系肿瘤患者提供了新的治疗选择，尤其是那些对传统化疗药物产生耐药性的患者。多项研究表明，培美替尼在FGFR1重排的复发或难治性淋巴系肿瘤治疗中表现出良好的疗效。例如，在某些临床试验中，培美替尼单药治疗使部分患者获得了显著的肿瘤缩小和生存期延长。

培美替尼通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。这对于存在FGFR2融合或重排的胆管癌患者尤为重要，因为这类肿瘤往往对传统化疗药物不敏感。

在临床试验中，如FIGHT-202研究，培美替尼治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，显示出了显著的疗效。在所有接受二线培美替尼治疗的患者中，有38例（35.5%）达到了客观缓解，其中3例为完全缓解，35例为部分缓解。中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）高达21.1个月，这一数据远超目前肝内胆管癌全身化疗的一线金标准方案的生存期（11.7个月）。

虽然培美替尼在治疗过程中可能会出现一些不良反应，如高磷血症、关节痛等，但大多数不良反应是可控的。在临床试验中，未出现治疗相关的死亡。