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2012年7月,FDA批准Kyprolis (carfilzomib)治疗多发性骨髓瘤。与Kyprolis类似,泊马度胺正在根据该机构的加速批准计划获得批准,该计划为患者提供了更早获得有前途的新药的机会,同时该公司进行了额外的研究以确认该药物的临床益处和安全使用。该疗法也被授予孤儿产品称号,因为它旨在治疗一种罕见的疾病或状况。
泊马度胺的安全性和有效性在221例复发或难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验中进行了评估。该试验旨在测量治疗后癌症完全或部分消失的患者数量(客观缓解率,或ORR)。患者被随机分配接受泊马度胺单独治疗或泊马度胺联合低剂量地塞米松(一种皮质类固醇)治疗。
结果显示,7.4%接受泊马度胺单独治疗的患者达到ORR。这些患者的中位缓解持续时间尚未达到。在接受泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者中,29.2%的患者达到ORR,中位缓解持续时间为7.4个月。
泊马度胺直接抑制血管生成和骨髓瘤细胞生长。这种双重作用是其在骨髓瘤中活性的核心,而不是其他途径如TNFα抑制,因为有效的TNF抑制剂包括咯利普兰和己酮可可碱不抑制骨髓瘤细胞生长或血管生成。据报道,泊马度胺可上调干扰素γ、IL-2和IL-10,并下调IL-6。这些变化可能有助于波马度胺的抗血管生成和抗骨髓瘤活性。
泊马度胺适用于之前接受过至少两次包括来那度胺在内的治疗并在最后一次治疗结束后60天内出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者。它还适用于治疗高效抗逆转录病毒疗法(HAART)失败的艾滋病患者的卡波西肉瘤(KS ),以及治疗HIV阴性患者的KS。
泊马度胺已经在国内上市,并且已经纳入了医保,患者可以在国内进行购买,规格1mg*21价格大约在2500~3000元左右,规格4mg*21价格大约在7000元左右,由于各地医保政策不同价格也不同,具体请咨询当地药房。国外的泊马度胺分为原研药和仿制药,原研药主要是土耳其仿制药,规格4mg*21价格为17000元左右;仿制药主要是印度仿制药和老挝仿制药,印度仿制药2mg*21规格的大约1200元左右,老挝仿制药规格2mg*21价格在1300元左右,原研药和仿制药和国内药物成分基本一致。