Rytelo（Imetelstat）作为一种前沿的抗癌药物，以其独特的药理机制在医学界引起了广泛关注。它属于寡核苷酸端粒酶抑制剂，专门针对患有低至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者设计。这些患者通常面临输血依赖性贫血的困境，需要频繁接受红细胞输注以维持生命活动，且对常规的红细胞生成刺激剂（ESA）治疗反应不佳或无法耐受。

骨髓增生异常综合征是一种复杂的血液疾病，其发病机理涉及骨髓干细胞的功能障碍。这类患者往往因红细胞生成不足而陷入贫血状态，严重影响生活质量。Rytelo的出现，为这部分患者提供了新的治疗选择。Rytelo的核心成分是Imetelstat，它通过特异性地结合并抑制端粒酶的活性，实现对骨髓中恶性干细胞和祖细胞的选择性靶向作用。

端粒酶是一种在细胞生成长过程中维持染色体端粒长度的酶，其过度活跃往往与癌症细胞的增殖和恶性转化密切相关。Imetelstat通过抑制端粒酶，有效减少不正常细胞的数量，从而改善MDS患者的输血依赖性贫血状况。

在使用Rytelo时，医生会根据患者的体重和病情，制定个性化的治疗方案。通常，推荐的剂量为每4周通过静脉输注2小时，剂量为7.1mg/kg。常见的不良反应包括血小板减少、白细胞减少、中性粒细胞减少等血液学指标异常，以及肝功能指标升高、疲劳、关节痛/肌痛等非特异性症状。此外，患者还需警惕新冠肺炎感染等潜在风险。