2024年6月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了新型药物Rytelo（Imetelstat），该药物作为一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，为低至中度风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者提供了新的治疗选择。MDS患者常常面临输血依赖性贫血的困扰，尤其对于那些对红细胞生成刺激剂（ESAs）无反应或失去反应的患者。

为了全面评估Rytelo在MDS患者中的疗效，研究人员开展了一项名为IMerge（NCT02598661）的随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验。该试验共纳入了178名MDS患者，旨在通过对比Rytelo与安慰剂的治疗效果，为临床决策提供有力依据。

在试验过程中，患者被随机分为Rytelo组和安慰剂组，以2:1的比例接受为期28天的治疗周期。在每个治疗周期内，患者接受静脉输注7.1mg/kg的Rytelo或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。为确保试验结果的可靠性，研究人员还根据既往红细胞（RBC）输血量和国际预后评分系统（IPSS）风险组对随机分组进行了分层。

经过中位随访时间分别为19.5个月和17.5个月的观察后，研究人员发现Rytelo组在减少患者输血需求方面取得了成效。具体而言，Rytelo组患者在连续8周和连续24周期间未接受红细胞输注的比例（即RBC-TI发生率）分别为39.8%和28%，而安慰剂组则分别为15%和3.3%。这一结果表明，与安慰剂相比，Rytelo能够更有效地减少MDS患者的输血需求，从而改善患者的生活质量。