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奥贝胆酸(Obeticholic acid),作为一种创新的法尼类X受体激动剂,为原发性胆管炎(PBC)患者带来了全新的治疗机遇。奥贝胆酸通过有效降低肝细胞内的胆汁酸水平,展现出了治疗效果。
法尼类X受体正逐渐揭示其在调节胆汁酸代谢中的关键作用,特别是在PBC的治疗中。奥贝胆酸已经获得医疗机构的认可,成为那些对传统药物熊去氧胆酸(UDCA)反应不佳或无法耐受的PBC成年患者的替代治疗选项。临床数据表明,奥贝胆酸能够显著改善患者的生化指标,如降低碱性磷酸酶(ALP)和总胆红素水平,从而为患者带来更好的生活质量。
在奥贝胆酸的临床研发过程中,两项关键性研究——747-302和747-401研究,为其在不同疾病阶段的PBC患者中的应用提供了有力支持。747-302研究深入探讨了奥贝胆酸在疾病早期至晚期的安全性与疗效,特别是对死亡或移植等关键临床终点的影响;而747-401研究则专注于中度至重度肝功能受损的患者群体,进一步验证了奥贝胆酸的治疗效果。
根据治疗指南,建议患者初始每日服用5mg奥贝胆酸。若在六个月的治疗后,患者的ALP或总胆红素水平未见明显改善,则可考虑将剂量增加至每日10mg,以期获得更佳的治疗效果。然而,若患者在接受最大推荐剂量(10mg)治疗一年后仍无生化指标的显著改善,医生则需综合评估患者的病情进展,以及继续奥贝胆酸治疗的潜在风险和益处。