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拉罗替尼/拉洛替尼(Larotrectinib)是一种高效的抗肿瘤药物,它特异性地抑制原肌球蛋白受体激酶(TRK)A、TRK B和TRK C。此药物在治疗神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤方面表现突出,特别适用于那些患有转移性疾病或在手术切除后可能面临高风险的患者。此外,对于经过其他治疗后病情仍进展或不适合传统治疗方案的患者,拉罗替尼/拉洛替尼也被视为一种有效的治疗选择。美国食品药品监督管理局(FDA)已将这些含有NTRK融合蛋白(且没有已知的获得性耐药突变)的实体瘤列为孤儿药指定范围。
在开始拉罗替尼/拉洛替尼治疗前,必须利用FDA认可的诊断测试来确认患者体内存在NTRK融合。对于成年患者,如果其患有TRK融合阳性的癌症,如放射性碘难治性甲状腺癌、结直肠癌(当其他替代治疗不合适时,也可以考虑作为一线治疗)、非小细胞肺癌、软组织肉瘤、唾液腺癌等,且没有其他有效或适宜的治疗方案时,应考虑使用选择性TRK抑制剂(例如entrectinib、larotrectinib)进行治疗。
同时,还指出,由于NTRK基因融合是婴儿纤维肉瘤的一个显著特征,因此,对于不可切除或已转移的婴儿纤维肉瘤患者,选择性TRK抑制剂应被视为一线全身治疗手段。此外,该药物也适用于患有其他TRK融合阳性癌症的儿童患者,这些病症包括但不限于不可切除或已转移的非横纹肌肉瘤软组织肉瘤、分化型甲状腺癌(当标准治疗失效或不适宜时)、不可切除或已转移的神经胶质瘤等,且这些患者同样缺乏其他有效或适宜的治疗方案。