Voranigo（Vorasidenib）是首个由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于系统性治疗具有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的药物。近期临床研究显示，vorasidenib展现出良好的耐受性，其安全性数据与之前的多项研究结果相吻合。

为了进一步验证其疗效，进行了名为INDIGO（NCT04164901）的随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验。该试验纳入了331名手术后易受IDH1或IDH2突变影响的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。这些患者被随机分配，以1:1的比例接受每日一次的vorasidenib或安慰剂治疗，直到疾病出现进展或毒性反应达到不可接受的程度。患者的IDH1或IDH2突变状态通过Life Technologies Corporation的comine Dx Target Test进行前瞻性确认。当影像学记录显示疾病进展时，原本接受安慰剂的患者被允许转而使用vorasidenib。值得注意的是，之前已接受过其他抗癌治疗（如化疗或放疗）的患者并未纳入此次研究。

研究的主要疗效指标是无进展生存期（PFS），该指标通过盲法独立审查委员会根据神经肿瘤学低级别胶质瘤（RANO-LGG）标准的改良反应评估进行衡量。另一项重要的疗效指标是下一次干预的时间。结果显示，vorasidenib组在PFS方面的风险比为0.39（95%置信区间[CI]: 0.27-0.56），p值＜0.0001，表现出显著的优势。同时，vorasidenib组未达到下一次干预的中位时间，而安慰剂组则为17.8个月（风险比[HR]=0.26；95%CI：0.15-0.43，p＜0.0001）。

在预先设定的第二次中期分析中，根据盲法独立审查委员会（BIRC）的评估，以及下一次干预时间（TTNI）这一关键次要终点，vorasidenib组在无进展生存期（PFS）方面再次展现出显著疗效。与安慰剂组的11.1个月相比，vorasidenib组的中位PFS延长至27.7个月（风险比[HR]，0.39；95%置信区间[CI]，0.27-0.56；单侧P＜0.001）。同时，在TTNI方面，vorasidenib组也表现出统计学意义上的优势（HR，0.26；95%CI，0.15至0.43；单侧P＜0.001）。此外，vorasidenib还显示出对肿瘤体积的平均减少作用，为2.5%（肿瘤生长率[TGR]为-2.5%；95%CI：-4.7%至-0.2%），相比之下，安慰剂组的肿瘤体积平均增加了13.9%（TGR为13.9%；95%CI：11.1%至16.8%），这一数据由BIRC通过测量得出。