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卡马替尼,化学名为Capmatinib,代表着靶向化疗药物领域的新进展。与传统的化疗手段显著不同,传统化疗往往不加区分地攻击所有活跃分裂的细胞,从而可能损害健康细胞与癌细胞。然而,卡马替尼则更为精准,它专门针对成人中已扩散(或称为转移)的非小细胞肺癌(NSCLC),特别是那些由于间质-上皮转化因子(MET)外显子14跳跃突变所引发的肿瘤。
卡马替尼是首个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的,针对METex14跳跃突变非小细胞肺癌的靶向治疗药物,这一批准发生在2020年。同时,FoundationOne CDx,作为一种全面的实体肿瘤基因组图谱测试,也被批准作为辅助卡马替尼治疗的重要诊断工具。
在GEOMETRY mono-1 II期临床试验中,卡马替尼作为单一疗法的表现令人瞩目。在初始治疗组(n=28)中,总有效率(ORR)高达68%,而在预处理组(n=69)中,也达到了41%。对于MET基因扩增的晚期非小细胞肺癌患者(基因拷贝数≥10),初治组的ORR为40%,而预治组为29%。
卡马替尼的研发初衷,主要是为了解决由MET基因突变所引发的依赖性肿瘤治疗难题。与传统的化疗药物相比,卡马替尼的副作用相对较轻,患者普遍能够耐受。常见的不良反应主要包括轻度至中度的肠胃不适、疲劳以及肝功能指标上升等,但这些症状的发生率相对较低,这也使得卡马替尼在临床实践中得到了广泛的接受,并逐渐成为了主流的治疗方案之一。