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Voxzogo(vosoritide、伏索利肽)作为一种C型利钠肽(CNP)的类似物,正逐渐在医疗界展现其独特的治疗价值。这种药物通过皮下注射的方式给药,为那些骨生长板(骨骺)尚未闭合的软骨发育不全儿童带来了新的希望,能有效促进他们的线性骨生长。然而,在使用这种药物时,有几个关键的注意事项需要医生和患者共同关注。
1、必须认识到软骨发育不全对儿童骨骼生长的深远影响。这是一种影响软骨内骨生长的病症,而软骨内骨生长是骨骼发育的关键过程,涉及到软骨被骨组织逐步替代,从而形成不断生长的骨骼。在软骨发育不全的患儿中,成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)与CNP信号通路之间的平衡被打破,导致骨骼生长受阻。Voxzogo的作用机制正是通过刺激CNP,以恢复这种平衡,进而促进骨骼生长。
2、然而,在使用Voxzogo的过程中,需要特别注意可能出现的低血压风险。临床研究中观察到,使用这种药物后,患者的血压可能会出现短暂的下降。因此,对于那些患有严重心脏或血管疾病的儿童,以及正在服用抗高血压药物的患者,需要特别谨慎。这两类患者在临床试验中是被排除在外的,因为他们面临的风险更大。为了降低血压下降及相关症状(如头晕、疲劳和/或恶心)的发生概率,建议患者在使用Voxzogo之前充分补充水分,并确保摄入足够的食物。
3、此外,虽然临床试验中患者接受的Voxzogo剂量高达推荐日剂量的2至3倍时并未出现明显的不良反应,但这并不意味着可以随意超量使用。如果怀疑用药过量,应立即根据患者的临床指征采取相应的支持措施。同时,对于肾功能损害(eGFR<60毫升/分钟/1.73平方米)的儿童,使用Voxzogo需要更加谨慎,甚至在某些情况下可能不建议使用。
综上所述,Voxzogo作为一种创新的治疗药物,为软骨发育不全的儿童带来了新的治疗选择。然而,在使用过程中,必须严格遵守医嘱,注意可能出现的低血压风险,避免用药过量,并对特定患者群体(如心脏或血管疾病患者、正在服用降压药的患者以及肾功能损害的儿童)给予特别的关注和谨慎处理。