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伏索利肽(vosoritide)主要用于治疗什么病症

Voxzogo(vosoritide、伏索利肽)是一种创新的C型利钠肽(CNP)类似物,专为软骨发育不全的儿童患者设计,以助力他们的线性生长。这种药物针对的是骨骺尚未闭合的患者,通过促进软骨细胞的增殖与分化,从而有助于患者的骨骼发育。基于其显著的年化增长速度提升效果,该药物已获得了加速批准。然而,为了确保其长期疗效与安全性,其适应症的持续批准还需依赖于后续确认性试验中对药物临床益处的进一步验证。

软骨发育不全,这一遗传性疾病,严重影响了儿童的骨骼生长。它主要表现为身材矮小、长骨及脊柱等结构异常,这是由于成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)发生功能突变,导致软骨内骨生长受到抑制。而Voxzogo则能够作为FGFR3下游信号的正向调节剂,有效促进软骨内骨的生长,从而改善患者的生长状况。

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在动物模型中的研究显示,vosoritide能够促进具有开放生长板的动物软骨细胞的增殖与分化,进而加宽生长板并增加骨骼的生长。在FGFR3相关软骨发育不良的小鼠模型中,该药物甚至能使侏儒症的表型得到部分或完全的改善。

Voxzogo通过皮下注射的方式给药,每日一次,使用便捷。然而,如同其他药物,它也可能带来一些不良反应,如注射部位的红斑、肿胀、荨麻疹,以及关节痛、呕吐、血压下降和肠胃炎等。特别值得注意的是,该药物可能引发低血压的风险。为了确保患者的安全,建议在接受Voxzogo治疗前,患者应充分补充水分并摄入适量的食物,以降低相关风险。

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