Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）是一种专为治疗4个月以上、骨骼仍处于发育阶段的软骨发育不全患者设计的药物。软骨发育不全，这一由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引发的遗传性疾病，会导致患者全身骨骼生长受阻，呈现出特殊的体型特征。鉴于其罕见性，Voxzogo已被美国、欧盟等多个国家认定为“孤儿药”，即针对罕见疾病的药物。

近期的研究结果充分展示了Voxzogo的疗效。在一项涵盖121名年龄在5至17岁之间、已确诊为软骨发育不全的儿童的研究中，经过52周的治疗，Voxzogo在提升生长率方面显著优于安慰剂。具体数据显示，接受Voxzogo治疗的儿童在治疗期间身高增长了约1.57厘米，明显高于接受安慰剂治疗的儿童。更重要的是，这种生长改善的趋势在治疗结束后仍得以保持。

另一项涉及75名年龄在4个月至5岁以下的软骨发育不全儿童的研究也得出了类似的结论。该研究采用身高Z值作为衡量治疗效果的主要指标，这是一种将患者身高与同龄同性别的平均身高进行比较的方法。经过一年的治疗，服用Voxzogo的儿童在身高Z值上的改善明显高于服用安慰剂的儿童，平均多增长了约0.8厘米。

综合以上研究结果，Voxzogo被证实能够有效提高4个月及以上软骨发育不全儿童的生长速度，从而有望增加患者的最终身高，使他们在日常生活中更加便利。此外，该药物的副作用在可控范围内，且5岁以下儿童使用时的安全性与较大儿童相似，这进一步增强了其作为治疗软骨发育不全药物的可靠性。