伏索利肽（vosoritide），商品名为Voxzogo，是一种创新型药物，专门用于治疗软骨发育不全——一种导致严重身材矮小和身体比例失调的遗传性疾病。作为C型利钠肽（CNP）的类似物，伏索利肽在N-末端添加了脯氨酸-甘氨酸结构，以增强其对中性内肽酶的抗性，从而提高药物的稳定性和疗效。

值得欣喜的是，这款药物已经在部分地区获得上市批准。2021年8月，欧盟率先批准了Voxzogo的使用，紧接着在2021年11月，美国也给予了上市许可。这使得Voxzogo成为这两个地区首个获批用于治疗软骨发育不全的药物。其生产厂家BioMarin Pharmaceutical Inc.（生物马林制药公司）为此付出了巨大的努力。

美国食品药品监督管理局（FDA）的批准是基于一项全球性的、随机的、双盲的、安慰剂对照的3期临床研究结果。该研究充分评估了Voxzogo的疗效和安全性。令人振奋的是，基于年化增长率的显著提升，Voxzogo获得了加速批准。在研究进行到第52周时，与接受安慰剂治疗的患者相比（其年化增长率相对于基线下降了0.17厘米/年），接受Voxzogo治疗的患者年化增长率提高了1.40厘米/年，显示出1.57厘米/年的统计学上的显著改善。

软骨发育不全是由特定基因突变引起的，这种突变会激活成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）这一关键生长调节基因，导致其编码的蛋白质过量产生，进而抑制正常的骨骼生长。Vosoritide的作用机制是通过与钠尿肽受体B结合，降低FGFR3基因的活性，从而促进骨骼的生长和发育。

尽管Vosoritide带来了显著的治疗效果，但患者在使用时也需要注意一些可能的副作用。最常见的包括注射部位的反应，如肿胀、发红、瘙痒或疼痛，以及呕吐和血压下降等。在使用过程中，患者应密切关注这些反应，并及时与医生沟通。