- 相关文章
伏索利肽(vosoritide),商品名Voxzogo,是一种专为治疗特定类型的软骨发育不全而研发的药物。这种软骨发育不全,也被称为ACH软骨发育不全性侏儒,是一种遗传性疾病,会导致骨骼生长受限,特别是手臂和腿部的骨骼。Vosoritide属于C型利钠肽(CNP)类似物,其通过促进软骨细胞的增殖来助力骨骼生长。
在软骨发育不全的患者体内,控制生长的FGFR3基因会异常持续激活,这会阻碍骨骼的正常发育,导致骨骼长度短于正常水平。Vosoritide的活性成分通过与B型利钠肽受体(NPR-B)结合来发挥作用,这种结合能够降低FGFR3的活性,从而刺激骨骼生长,缓解疾病症状。
Vosoritide是一种处方药,其治疗必须在经验丰富的骨骼生长障碍或异常生长治疗医生的指导下进行。该药物通过皮下注射的方式给药,建议每天在同一时间进行一次注射,且每次注射时应更换注射部位。推荐的剂量是根据患者的体重来计算的。治疗应在基因检测确认软骨发育不全后开始,并在患者无进一步生长可能时停止。
目前,Voxzogo原研药尚未在国内市场上市,因此国内患者无法直接购买到该药物。然而,在欧盟、美国等海外市场,该药物已有销售。由于这种疾病的罕见性,Vosoritide也被认定为“孤儿药”。其规格为0.56mg*10针的注射液,每盒的售价大约为五万多人民币(价格可能因汇率波动而有所变化),价格相对较高。