艾伏尼布（Ivosidenib）是一种靶向治疗药物，专门用于治疗急性髓性白血病（AML）中IDH1基因突变的患者。其靶点主要是异柠檬酸脱氢酶1（IDH1），这一靶点的选择是基于IDH1基因突变在AML中所发挥的重要作用。

IDH1基因编码异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）酶，这是一种在体内催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸的关键酶。在正常细胞中，IDH1催化的反应是细胞代谢的重要组成部分。然而，当IDH1基因发生突变时，酶的活性被改变，导致异柠檬酸代谢异常。突变的IDH1酶通常生成2-羟基戊二酸（2-HG），这种代谢产物会干扰细胞的正常功能，从而促进癌症的发生和发展。

艾伏尼布是一种选择性IDH1抑制剂，通过与突变的IDH1酶结合，抑制其酶活性，减少2-HG的生成。降低2-HG水平有助于恢复正常的细胞代谢，减少对细胞功能的干扰，从而抑制癌细胞的生长和繁殖。此外，艾伏尼布还可能促进癌细胞的分化，使其恢复更接近正常细胞的状态。

艾伏尼布的靶向治疗使其成为IDH1突变患者的重要治疗选择。该药物专门针对携带IDH1突变的急性髓性白血病患者，可以显著改善这些患者的治疗效果。通过精确靶向IDH1突变，艾伏尼布能够减少对正常细胞的影响，从而减少副作用，并提高治疗的特异性和有效性。

艾伏尼布通过靶向IDH1基因突变，发挥其治疗急性髓性白血病的作用。IDH1突变导致的2-HG积累对细胞代谢的干扰是其致癌机制的重要环节。艾伏尼布通过抑制IDH1酶的活性，减少2-HG的生成，从而有效控制肿瘤生长。这种精准的靶向治疗方法体现了现代医学中个体化治疗的趋势，提高了对特定基因突变患者的治疗效果。