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Livdelzi(Seladelpar)的上市时间是什么时候

Livdelzi(Seladelpar)是一种选择性过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)-δ激动剂,其R-构型是唯一的对映异构体。2024年8月14日,Livdelzi获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准,用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC),该病与异常胆汁酸代谢密切相关。Livdelzi能够有效阻断胆汁酸的合成。

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FDA的批准决定是基于一项关键的三期反应研究,研究结果显示使用Livdelzi治疗能够显著减少患者的碱性磷酸酶(ALP)水平。该研究采用安慰剂对照设计,共纳入了128名接受Livdelzi 10mg每日一次治疗的患者和65名接受安慰剂的患者,疗程为12个月。结果表明,62%的Livdelzi组患者在第12个月达到了复合生化反应的主要终点,而接受安慰剂的患者仅有20%达标。复合生化反应的定义包括ALP降低至正常值上限1.67倍以下,并且与基线相比至少下降15%,以及总胆红素保持在正常范围内。此外,Livdelzi组中有25%的患者实现了ALP值的正常化,而安慰剂组并未观察到此现象。

Livdelzi仅适用于治疗原发性胆汁性胆管炎,依据是其能有效降低碱性磷酸酶水平,目前尚未有数据表明它能改善患者存活率或预防肝脏失代偿。在研究的6个月时,用Livdelzi治疗的患者表现出“瘙痒症状的统计学显著减少”。在常见的不良事件中,至少5%接受Livdelzi治疗的患者报告出现头痛、腹痛、恶心、腹胀和头晕等症状。然而,研究中未报告任何与治疗相关的严重不良事件。

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