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诺华制药旗下商品名为Rydapt的米哚妥林(Midostaurin),作为一种被深入研究的药物,已在治疗急性髓性白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)以及晚期系统性肥大细胞增多症(SM)等领域展现出潜力。米哚妥林,这款多靶点蛋白激酶抑制剂,源自星形孢菌素的半合成过程,而星形孢菌素本身则是一种提取自星形孢链霉菌的生物碱。
2017年4月,米哚妥林获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于新诊断的携带FLT3突变的急性髓性白血病(AML)成人患者的治疗。同时,一款用于检测FLT3突变的配套诊断试剂(LeukoStrat CDx FLT3突变检测;由Invivoscribe Technologies, Inc.提供)也获得了批准。
根据FDA的指导,米哚妥林(规格为25毫克胶囊)的建议使用剂量为每日两次,每次50毫克,与阿糖胞苷和柔红霉素联合用药时,在诱导周期的第8至21天以及高剂量阿糖胞苷巩固周期的同时间段内服用。需要注意的是,标签明确指出该药不应用于AML的单药治疗。此外,在治疗侵袭性全身性肥大细胞增多症时,米哚妥林作为野生型和D816V突变的抑制剂,被批准以较高剂量(每日两次,每次100毫克)作为单一药物治疗。
尽管米哚妥林这一原研药物尚未在中国市场上市或纳入医保目录,因此其国内价格尚无法确定,但在国际市场上,我们可以寻找到来自欧洲、土耳其和印度等地的米哚妥林供应。这些版本的标准包装通常包含25毫克*112粒的规格。受汇率波动影响,每盒药物的售价大致在一万至七万人民币之间变动。特别值得一提的是,印度BDR制药厂已推出仿制版本的米哚妥林,每盒价格约为九千元人民币,并且经检测,其有效成分与原研药物具有高度的相似性。