艾曲波帕Eltrombopag是一种口服生物可利用的小分子TPO受体激动剂，它与人TPO受体的跨膜区相互作用，并启动诱导骨髓祖细胞增殖和分化的信号级联。艾曲波帕Eltrombopag的疗效非常显著。

对于成人持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)的治疗，艾曲波帕Eltrombopag与安慰剂(一种虚拟治疗)在两项主要研究中进行了比较，这些研究共涉及311名以前接受过治疗但治疗无效或疾病复发的患者。艾曲波帕Eltrombopag比安慰剂更有效：在第一项研究中，服用艾曲波帕Eltrombopag的患者中有59%(73人中有43人)在治疗6周后血小板计数达到至少50，000/微升(这被认为足以防止出血并发症)，而服用安慰剂的患者中只有16%(37人中有6人)。在第二项研究中，服用艾曲波帕Eltrombopag的135名患者在6个月的治疗期间达到每微升50000至400000的目标血小板计数的可能性比服用安慰剂的62名患者高约8倍。

除了来自另一项研究的数据之外，对这些数据的另一项分析检查了对药物的反应是否因成年患者在开始治疗前的诊断时间而异。在近400名ITP患者中，治疗6周后血小板计数达到至少50000/微升的患者数量在开始治疗前诊断不到6个月的患者和诊断超过6个月的患者之间大致相当。来自科学文献的数据支持了这些发现。

在一项主要研究中，艾曲波帕Eltrombopag对ITP儿童的疗效优于安慰剂，该研究涉及92名1至17岁、曾接受ITP治疗的儿童。这项研究持续了13周，观察了在没有抢救药物的情况下，在研究的第5周到第12周之间的8周中至少有6周血小板计数增加到至少50000/微升的患者比例。大约40%的服用艾曲波帕Eltrombopag的人(63人中的25人)出现这种情况，而服用安慰剂的人只有大约3%(29人中的1人)出现这种情况。该研究的扩展发现艾曲波帕Eltrombopag在长期维持足够的血小板水平方面是有效的。

丙型肝炎相关的血小板减少症：为了治疗与丙型肝炎相关的血小板减少症，开展了两项主要研究，共涉及1441名成人。这些研究比较了艾曲波帕Eltrombopag和安慰剂在丙型肝炎患者中开始和维持抗病毒治疗的情况，这些患者的血小板计数最初过低，不允许开始这种治疗(低于75000/微升)。在这两项研究中，有效性的主要衡量标准是治疗结束后6个月内血液检查未显示任何丙型肝炎病毒迹象的患者人数。在这两项研究中，与服用安慰剂的患者相比，服用艾曲波帕Eltrombopag的患者丙型肝炎检测阴性的比例更高(第一项研究中为23%对14%，第二项研究中为19%对13%)。

以上是对艾曲波帕Eltrombopag作用及疗效的介绍。