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莫洛替尼/莫美替尼(Momelotinib)是一种JAK1/JAK2和激活素A受体1型(ACVR1)抑制剂,用于治疗贫血的骨髓纤维化(MF)患者,更适用于治疗中度或高危骨髓纤维化(MF),包括成人贫血患者的原发性MF或继发性MF[真性红细胞增多症后(PV)和特发性血小板增多症后(ET)]。
骨髓纤维化是一种罕见的骨髓癌症,它会逐渐损害红细胞的生成。由JAK信号转导子和转录蛋白信号激活子失调引起,以全身症状、脾肿大和进行性贫血为特征。莫洛替尼含有Momelotinib,它具有抑制三种关键信号通路的能力:Janus激酶(JAK)1、JAK2和I型激活素A受体(ACVR1)。莫洛替尼通过抑制JAK1和JAK2治疗骨髓纤维化,这可能改善全身症状和脾肿大,并抑制ACVR1,这导致循环hepcidin减少,导致红细胞生成增加。骨髓纤维化时hepcidin水平升高并导致贫血。
莫洛替尼片剂每天口服一次,可与食物一起服用或不服用。常见的不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心;与其相关的警告和注意事项包括感染风险、血小板减少症和中性粒细胞减少症、肝毒性、主要心血管不良事件(MACE)、血栓形成和恶性肿瘤。