400-001-9769
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骨髓纤维化（MF）是一种罕见的BCR-ABL阴性骨髓增殖性肿瘤，以干细胞克隆性增殖为特征，伴有JAK2、CALR或MPL基因突变。MF有原发性和继发性两种形式，常见症状包括脾肿大、贫血和血小板减少。诊断标准包括骨髓检查和突变研究。目前的治疗是有限的，同种异体干细胞移植是唯一的治疗选择。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准莫洛替尼/莫美替尼（Momelotinib）上市，为患有贫血的MF患者带来了新的希望。莫洛替尼是一种JAK1/2和ACVR1抑制剂，可有效缩小脾脏，改善血红蛋白水平，并降低输血依赖性。MOMENTUM试验比较了莫洛替尼和达那唑在JAK抑制剂治疗的MF贫血患者中的疗效，显示莫洛替尼在症状缓解和输血独立率方面的优势。此外，SIMPLIFY-1和SIMPLIFY-2试验分别评估了未服用JAK抑制剂的患者和有经验的患者的莫洛替尼，证实了莫洛替尼在脾脏体积缩小方面不劣于ruxolitinib（芦可替尼），并强调了其在输血需求方面的益处。莫洛替尼独特的双重抑制机制通过抑制铁调素的产生来治疗贫血，从而促进红细胞生成。这些试验共同表明莫洛替尼是一种治疗MF的有效方法，可以改善生活质量，为贫血患者提供生存优势。