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莫洛替尼/莫美替尼(Momelotinib),作为一种备受瞩目的口服研究药物,具有独特的靶向抑制作用,能选择性抑制JAK1/JAK2和ACVR1。其中,ACVR1是与铁稳态紧密相关的一种丝氨酸/苏氨酸激酶。莫洛替尼凭借其独特的作用机制,在众多晚期JAK抑制剂中脱颖而出。除了能有效应对骨髓纤维化(MF)的两大主要症状——脾肿大和全身症状外,它还能显著减轻由骨髓纤维化引发的炎症性铁限制性贫血,并帮助大部分患者摆脱或预防对红细胞输血的依赖。
莫洛替尼以片剂形式供口服使用,每片药物的莫洛替尼含量有100毫克、150毫克和200毫克三种规格,分别对应含有121.94毫克、182.91毫克和243.88毫克的Momelotinib二盐酸盐一水合物作为有效成分。每盒药物通常包含约30片。标准的用药剂量为每天一次,每次200毫克。然而,针对患有特定疾病或出现不良反应的患者,医生可能会调整用药剂量。患者在服用时应整片吞服,避免切割、压碎或咀嚼。建议每天在固定时间,无论是否进食,都应按时服用莫洛替尼。
另外,根据SIMPLIFY-1和SIMPLIFY-2的临床试验数据回顾性分析,莫洛替尼在治疗一线和二线血小板减少症患者时均展现出良好的疗效。在这些试验中,大多数患者在随机化后转用莫洛替尼治疗,并能够在较长时间内接受最大剂量的药物治疗。这些结果充分证明了莫洛替尼具有良好的耐受性,尽管偶尔会出现轻度恶心和周围神经病变等副作用,但这并不影响患者持续用药并从中获得长期的临床益处。