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莫洛替尼/莫美替尼(Momelotinib)是专为治疗骨髓纤维化设计的一种药物。骨髓纤维化是一种罕见的血液疾病,其特征是骨髓造血功能异常,导致血细胞生成受阻。莫洛替尼的核心成分momelotinib能够抑制一组名为Janus kinases(JAKs)的酶活性,这些酶在血细胞生成与生长过程中起着关键作用。在骨髓纤维化患者体内,JAKs的过度活跃会引发血细胞和炎症的不正常增生。随着时间的推移,骨髓逐渐被瘢痕组织替代,导致血细胞在肝脏和脾脏等非正常部位生成,进而引发脾肿大和健康血细胞数量减少,特别是红细胞。
莫洛替尼作为一种小分子药物,通过抑制JAKs的活性,有效降低由血细胞异常增生引发的炎症反应,从而缓解脾肿大及骨髓纤维化相关症状。此外,莫洛替尼还能抑制ACVR1这一调节体内铁水平的蛋白质,进而促进更多铁元素用于红细胞生成,可能有助于改善贫血状况,减少患者对红细胞输血的需求。
遗憾的是,莫洛替尼的原研药目前尚未在国内上市,因此无法纳入医保范围。然而,在海外市场,尤其是美国,原研药已经上市,并提供多种规格选择,但价格颇为昂贵,每盒可能高达二十万人民币,且受汇率波动影响,价格会有所起伏。
令人欣喜的是,首款莫洛替尼仿制药已成功研发并上市销售。这款仿制药在成分上与原研药高度相似,例如老挝卢修斯制药生产的100mg*30片规格产品。相较于原研药,仿制药的价格更为亲民,每盒价格大约在两千多人民币,这无疑为广大患者提供了更为经济实惠的治疗选择。